KWF lanceert uniek Nederlands platform voor cel- en gentherapie

Ruim 5 miljoen voor betere toegang tot veelbelovende nieuwe kankerbehandelingen

KWF heeft €5,3 miljoen toegekend aan DARE-NL, een nieuw nationaal platform voor de ontwikkeling van cel- en gentherapie. Met dit unieke samenwerkingsverband wil KWF de beschikbaarheid van veelbelovende cel- en gentherapieën verbeteren zodat meer patiënten kunnen profiteren van hun levensreddende potentieel. Vrijwel elk Nederlands kankeronderzoeksinstituut is aangesloten om van DARE-NL een succes te maken.

Levend geneesmiddel

Celtherapie is een behandeling met levende lichaamscellen. Meestal zijn dat cellen van het afweersysteem van de patiënt zelf. Deze afweercellen worden uit het bloed gehaald en moleculair bewerkt zodat ze kankercellen beter kunnen herkennen en vernietigen. Daarna krijgt de patiënt ze per infuus weer toegediend. Van gentherapie is sprake als ook het DNA van de afweercellen wordt aangepast.

Grote belofte

Cel- en gentherapie staat wereldwijd enorm in de belangstelling vanwege de veelbelovende, vaak ongeëvenaarde resultaten. Veel patiënten zijn na de behandeling langdurig, soms zelfs blijvend ziektevrij. Cel- en gentherapie kan vooral patiënten met beperkte behandelopties nieuw perspectief bieden.

Stagnatie in ontwikkeling

Ondanks deze grote belofte is cel- en gentherapie nog maar beperkt beschikbaar voor kankerpatiënten. Nederland telt nog geen handvol goedgekeurde behandelingen. Veel cel- en gentherapieën stranden in hun ontwikkeling en bereiken de patiënt niet. KWF vindt dat onaanvaardbaar en heeft samen met het onderzoeksveld een inventarisatie gemaakt van de knelpunten die de ontwikkeling, implementatie en toepassing van cel- en gentherapie in de weg staan:

• Wetenschappelijke onzekerheden op het gebied van onderzoeksmethodiek, veiligheid en effectiviteit en productie vanwege het complexe werkingsmechanisme en de patiëntspecifieke toepassing;
• Versnipperde kennis en ervaring tussen academische medische centra, onderzoeksinstituten en andere stakeholders zoals juristen, IP-experts, HTA-experts, het CBG en Zorginstituut Nederland;
• Beperkte beschikbaarheid en hoge kosten van gecertificeerde grondstoffen;
• Tekort aan specialistisch getraind personeel;
• Ingewikkelde wet- en regelgeving die achterloopt op medisch-technologische ontwikkelingen;
• Onvoldoende ervaring met het registratietraject van cel- en gentherapie;
• Juridische uitdagingen vanwege de geringe kennis rondom (gedeelde) eigendomsrechten;
• Beperkt inzicht in de kostprijzen en vergoedingsmogelijkheden door zorgverzekeraars.

Voor meer details, zie het KWF-rapport ‘Cel- en gentherapie naar de oncologische klinische praktijk’ / Cell and Gene Therapy Towards Oncology Clinical Practice.

DARE-NL durft groot te denken

Met de oprichting van DARE-NL zet KWF een belangrijke stap richting een oplossing voor deze problematiek. DARE-NL brengt namelijk alle kennis en kunde op het gebied van cel- en gentherapie bij elkaar in één nationale infrastructuur. Deze krachtenbundeling maakt harmonisatie, stroomlijning en vereenvoudiging van het ontwikkelings- en productieproces van cel- en gentherapie mogelijk. Zo kunnen deze veelbelovende behandelingen (blijvend) beschikbaar komen voor patiënten met kanker.

Het projectteam van DARE-NL bestaat uit gerenommeerde onderzoekers uit alle acht universitair medische centra, het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie, het Antoni van Leeuwenhoek, Sanquin Research en het Utrechts Instituut voor Farmaceutische Wetenschappen van de Universiteit Utrecht. Onder leiding van dr. ir. Trudy Straetemans, tumorimmunoloog bij de afdeling Hematologie en het Centrum voor Translationele Immunologie van het UMC Utrecht, committeren zij zich aan grote ambities:

1. Een kennisnetwerk voor cel- en gentherapie
   • Kennisdeling en training op het gebied van onderzoek en ontwikkeling en het op de markt brengen van effectieve cel- en gentherapieën;
   • Harmonisatie van productieprocessen;
   • Harmonisatie van kwaliteitscontroles en productkarakterisatie.
      
2. Een centraal platform voor biologische grondstoffen en technologieën
   • Ontwikkeling van biologische grondstoffen voor productie (zoals virale vectoren en celbanken) binnen een academisch platform;
   • Identificatie en ontwikkeling van nieuwe technologieën voor toekomstige nieuwe generatie cel- en gentherapieën (bijvoorbeeld non-virale genmodificatiestrategieën).
      
3. Een platform voor toepassing van cel- en gentherapie en blijvende beschikbaarheid voor patiënten
   • Inventarisatie van wet- en regelgeving op het gebied van goedkeuring en vergoeding van nieuwe cel- en gentherapieën;
   • Oprichting van een platform om alle belanghebbenden (o.a. regelgevende autoriteiten, industrie, zorgverzekeraars, farmaceuten, apothekers, en patiënten) samen te brengen en (informele) overleggen mogelijk te maken;
   • Betrekken van de inzichten van ervaringsdeskundigen (patiënten en patiëntenverenigingen) bij wetenschappelijk onderzoek naar cel- en gentherapie.

De eerste stap zal bestaan uit het inventariseren van reeds beschikbare kennis en informatie en het opzetten van een IT-platform om kennis en informatie te kunnen verzamelen en delen. Daarnaast zal gewerkt worden aan het ontwikkelen en beschikbaar stellen van ondersteunende sub-platforms voor de uitwisseling en harmonisatie van materieel, processen, kennis en het opleiden van personeel.